O Projeto de Lei 3373/25, em análise na Câmara dos Deputados, propõe a criação do Cadastro Nacional de Doenças Raras, que será mantido e custeado pelo Ministério da Saúde. A iniciativa visa organizar o registro dos pacientes com essas enfermidades e estabelecer regras para a dispensação de medicamentos específicos.
Definição e gestão do cadastro nacional
O Ministério da Saúde ficará responsável por definir o conceito de doença rara com base em critérios técnicos, incluindo a prevalência na população, seguindo parâmetros como os da Organização Mundial da Saúde (OMS), que considera rara a doença que afeta até 65 pessoas a cada 100 mil habitantes. Estima-se que existam entre 6 mil e 8 mil tipos diferentes de doenças raras no mundo.
Os gestores do Sistema Único de Saúde (SUS) na União, estados e municípios terão a incumbência de atualizar as informações no cadastro, sob orientação do Ministério da Saúde. O acesso ao sistema será concedido a profissionais de saúde habilitados em todo o território nacional.
Dispensação de medicamentos e critérios para acesso
A entrega de medicamentos para pacientes com doenças raras dependerá do prévio registro da doença no cadastro. Além disso, o medicamento deverá estar registrado na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e incorporado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec).
Para medicamentos classificados como de alto custo, definidos como aqueles com valor acima de mil salários mínimos, a aquisição e distribuição serão responsabilidade do Ministério da Saúde. O Conselho Nacional de Justiça (CNJ) poderá firmar termo de cooperação para monitorar esse processo.
No caso de beneficiários de planos de saúde, a aquisição dos medicamentos de alto custo ocorrerá por meio do SUS, cabendo às operadoras ressarcir o sistema público pelo valor da aquisição, desde que o medicamento esteja incluído no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde, a lista oficial dos tratamentos que os planos são obrigados a oferecer. O descumprimento dessa regra pode levar à perda do registro da operadora junto à Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS).
Plataforma para coleta e análise de dados
Além do cadastro, o Ministério da Saúde deverá criar uma plataforma nacional para coletar e analisar dados sobre medicamentos demandados por vias administrativa e judicial. Essa plataforma também deverá informar o status das incorporações no SUS, registrar os custos dos tratamentos e acompanhar a evolução clínica dos pacientes, garantindo o sigilo das informações pessoais conforme a Lei Geral de Proteção de Dados (LGPD).
Implicações para o acesso a medicamentos e políticas públicas
O deputado autor do projeto, Doutor Luizinho, defende que a iniciativa representa uma medida de justiça social e fortalecimento da política pública de saúde. Segundo ele, o cadastro é fundamental para estruturar uma jornada de cuidado contínua e eficaz, assegurando o acesso adequado aos serviços de saúde e aos tratamentos necessários para pacientes com doenças raras.
O que isso muda na prática para profissionais de saúde
Com a criação do cadastro nacional, os profissionais de saúde terão acesso a um sistema unificado para registro e consulta de pacientes com doenças raras, facilitando a gestão clínica e o acompanhamento dos casos. A obrigatoriedade do registro prévio para a dispensação de medicamentos específicos pode agilizar o processo de acesso ao tratamento, além de garantir maior controle sobre a distribuição de medicamentos de alto custo.
Além disso, a plataforma nacional para análise de dados permitirá um melhor monitoramento das demandas por medicamentos, contribuindo para a tomada de decisões baseada em evidências e para o planejamento das políticas públicas de saúde.
Tramitação e próximos passos
O projeto será analisado pelas comissões de Saúde; Finanças e Tributação; e Constituição e Justiça e de Cidadania, podendo ser votado diretamente pelo Plenário devido à aprovação do regime de urgência. Para se tornar lei, a proposta precisa ser aprovada pela Câmara dos Deputados e pelo Senado Federal.
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Fonte: Projeto cria cadastro nacional para pacientes com doenças raras (Medicina S/A, 04/08/2026)
Imagem: Medicina S/A
Este conteúdo tem caráter informativo e jornalístico. Ele não substitui a avaliação de um profissional de saúde nem estabelece conduta clínica.
